Sla. In America ora il tofersen รจ farmaco

Molti non sanno di avere la mutazione SOD1, per AISLA ora รจ imperativo lโ€™immediato test genetico


AgenPress. Il Qalsody (tofersen) รจ stato approvato da FDA (Food and Drug Administration) come nuovo farmaco per le persone con SLA che hanno la mutazione del gene SOD1. Lโ€™annuncio รจ stato dato questa notte, ora italiana, direttamente dallโ€™Ente Regolatorio Americano. Lo scorso anno, infatti, la casa farmaceutica Biogen ha sottoposto la domanda per lโ€™approvazione accelerata del farmaco nellโ€™ambito del percorso del cosiddetto NDA (New Drug Administration).

โ€œOggi รจ un bel giorno per la storia di questa malattia perchรฉ lโ€™approvazione da parte di FDA, cui speriamo seguirร  quella di EMA in tempi brevi โ€“ commenta il prof. Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica di AISLA e direttore clinico area adulti del Centro NeMO presso il Policlinico Gemelli di Roma, che continua –non รจ solo un โ€œfatto burocraticoโ€ ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire lโ€™accesso al farmaco ad un numero maggiore di ammalatiโ€.

La speranza della comunitร  dei pazienti รจ che si acceleri anche il lavoro dellโ€™Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) che, a dicembre 2022 ha accettato la domanda di Biogen, ora bisogna attendere l’esito della risposta. Sulle terapie avanzate, purtroppo, negli ultimi anni lโ€™Europa perde terreno. รˆ evidente che la possibilitร  รจ data dalla necessitร  di snellire il processo regolatorio e, proprio per questo, lo sviluppo delle Terapie Avanzate dovrebbe coinvolgere sempre di piรน societร , Istituzioni, ricercatori e, non ultime, le associazioni di pazienti. Il grande dibattito globale dovrebbe concentrarsi sulla capacitร  di portare risposte sempre piรน immediate ai bisogni delle persone.

โ€œAlla luce di questa magnifica notizia, โ€“ dichiara Fulvia Massimelli, presidente nazionale di AISLA โ€“ continueremo il nostro impegno nel garantire la possibilitร  a tutte le persone con SLA di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi. I dati che la Comunitร  Scientifica ha messo a disposizione ci dicono, infatti, che la condizione essenziale perchรฉ il farmaco sia efficace รจ quella di intervenire il piรน precocemente possibile.โ€

Per le persone con SLA in Italia, oggi continua ad essere attiva la modalitร  prevista dallo scorso ottobre 2021 di somministrazione di tofersen attraverso il programma di accesso anticipato, uso compassionevole, regolato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017 โ€œDisciplina dellโ€™uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinicaโ€.ย  Sulla base di tale decreto, ogni neurologo puรฒ richiedere per i propri pazienti SLA con mutazione nel gene SOD1, indipendentemente dalla progressione di malattia, lโ€™accesso al farmaco sperimentale.

Dalla nota diramata questa notte da Biogen, si riportano in sintesi le ragioni dellโ€™approvazione: โ€œDa quando le mutazioniย SOD1ย sono state identificate per la prima volta come causa della SLA 30 anni fa, la Comunitร  Scientifica ha cercato trattamenti geneticamente mirati. QALSODY รจ il primo trattamento contro la SLA approvato sulla base di un biomarcatore. La giornata di oggi segna un momento cruciale nella ricerca sulla SLA poichรฉ abbiamo ottenuto, per la prima volta, la conferma che i neurofilamenti possano essere utilizzati come marker surrogato con ragionevole probabilitร  di predire il beneficio clinico nelle SLA con mutazione SOD1. Riteniamo che questo importante progresso scientifico accelererร  ulteriormente lo sviluppo di farmaci innovativi per la SLAโ€.

Attualmente sono almeno 278 i farmaci approvati da FDA nellโ€™ambito di questo percorso accelerato. La procedura accelerata prevede che, per confermare appieno lโ€™approvazione di tofersen, Biogen debba verificarne il beneficio clinico tramite uno studio confirmatorio che lโ€™azienda sta attualmente conducendo.

In Italia si stimano circa 120 persone con mutazione SLA-SOD1. Da quando รจ stato aperto lโ€™accesso anticipato al farmaco, ne risultano trattate poco meno della metร , di cui 30 presso i Centri Clinici NeMO.

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